Az elmúlt évtizedekben a kutatóorvosok kifejlesztették a kemoterápiás kezelések azon csoportját, amikkel a daganatos sejtek osztódását akadályozzák meg. Azonban ez a betegség következményét, a daganatot célozza, az kutatók célja viszont az, hogy megértsék, mi miatt alakul ki a betegség, és az okot akarják megszüntetni.

Ezt az okot pedig a génekben kell keresni. 1960-ban bizonyította két kutatóorvos, hogy a leukémiát egy hibás gén okozza, ha egérkísérletek során ezt a gént berakják egy egészséges sejtbe, akkor az egér leukémiás lesz.

Négy évtizeddel később egy Brian Drucker nevű kutatóorvos egy olyan hatóanyagot fejlesztett ki, ami egy ezzel a génhibával kapcsolatban álló enzimre hat, és azok a betegek, akik részt vettek a terápiában – és az előrejelzések szerint néhány hónapjuk volt hátra –, a mai napig élnek. A jövő gyógykezelései ezen az elven fognak alapulni, amikor már nem a daganatot, hanem az azt okozó hibás gén vagy géneket kezelik.

A Humán Genom Projekttel sikerült azonosítani a génhibákat, számszerűen hatszáz gén hatmillió mutációja felelős a daganatos megbetegedésekért. Ezeket kell a kutatóknak megtalálniuk és terápiát kifejleszteniük a gyógyításukra. Eddig száz célzott gyógyszert fejlesztettek ki, például a tüdődaganatok felét már lehet erre a célra fejlesztett gyógyszerrel kezelni.

Az tehát még odébb van, hogy minden daganatos megbetegedésre legyen kész gyógyszerünk, de biztató, hogy rohamtempóban fejlődik ez a tudományág, így már nem kell olyan sokat várni az eredményekre.

Nem csak szakmai, etikai kérdéseket is felvet a génterápia módszere

A génterápia mélyreható társadalmi párbeszédet indított el, olyan etikai kérdések merülnek fel ezzel kapcsolatban, amik megválaszolásával még van dolga az emberiségnek.

A kutatók abban nagyon korán megállapodtak, hogy minden, ami a gyógyítást szolgálja, zöld jelzést kap, azonban a képességnövelést eredményező genetikai beavatkozások nem megengedettek. De ez az alapelv is sok alkérdést hozott magával, például hogy mi számít képességnövelésnek. Szintén Falus András példája, hogy ha, mondjuk, a sejtek azon felszíni receptorát változtatjuk meg egy kicsit, amihez tapadna az influenzavírus, akkor védettek lennénk vele szemben, de érdekes kérdés, hogy ez vajon gyógyítás-e, vagy képességnövelés. Nem gyógyítás, mert nem vagyunk betegek. De akár képességnövelés is lehet, mert a fejlett országokban, ahol – teoretikusan persze – az állami egészségügy elvégezné térítésmentesen ezt a beavatkozást, az emberek védettebbek lennének, mint a világ azon többségi részén, ahol erre nem lenne lehetőség.

A genetikával kapcsolatban rengeteg kérdés merül fel, amelyeket még tisztázni kell, a kutatások eredményeinek áldásos hatása azonban már ma érezhető. Azonban, ahogy említettem, ez egy nagyon dinamikusan fejlődő tudományág, a java tehát még csak most jön.

• génterápia
• kutatás
• orvos
• gyógyászat